刚刚！能治17种癌症的明星药终于上市了！ | 林伯虎

FDA approves ‘precision medicine’ drug for different cancers with same mutation

The Food and Drug Administration on Monday approved a drug for a wide range of cancers based on a shared mutation, rather than the tumors' locations. The action is called a milestone, but many challenges remain.
原文：https://www.washingtonpost.com/health/2018/11/26/fda-approves-precision-medicine-drug-different-cancers-with-same-mutation/?utm_term=.6be0915adfa6
precision[prɪ'sɪʒ(ə)n]  n. 精准based on基于

milestone

['maɪl.stəʊn]  n. 里程碑事件

One Word, One World
这两天很多目光都在那对基因编辑的双胞胎上。昨天，涉事的贺建奎教授总算公开露面，并且在学术会议上公开了实验数据。围绕这起事件的很多疑云还有待专家人士的解析，我也会密切留意。
好在，这周，生物医药界还有一件喜大普奔的好事：一种抗癌新药本周刚刚获批上市，并且马上刷屏了各路媒体。

我们用鲜活的成果告诉你：科学可以如何神奇地造福（而不是糟践）人类。当然，还有很多人在兴奋之余没有告诉你的问题。

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先讲讲这款抗癌新药为什么令世界兴奋。就像在今天这篇《华盛顿邮报》讲到的，这款名叫Vitrakvi的新药，突破了以往很多抗癌药只针对特定肿瘤有效的限制（包括不久前我们讲过的宾夕法尼亚大学医学院团队研发的免疫疗法，也主要针对特定儿童白血病有效）。这次这款新上市的抗癌药，能够对17种癌症见效，包括甲状腺癌、结肠癌、乳腺癌、胃肠癌，甚至包括恶性程度极高的肺癌、黑色素瘤、胰腺癌……说到底，“一瓶能对抗多个问题” 是这款新药的最大亮点。

我看审批新药的FDA，都忍不住在官方通稿里专门把这一点放进了新闻标题。

问题来了：为什么这一种药能对抗多种癌症？这就要说到一种你在音频里听到的治疗新思路——精准医疗。我们传统的治疗方式往往是从现象切入，头痛医头脚痛医脚——这点从各种癌症的命名方式就能看得出来。给肿瘤命名，我们基本就根据生长的位置。长在胃上叫胃癌，长在肺上叫肺癌。

但精准医疗的观点下，这种传统做法的局限在于：张三和李四虽然都得的是肺癌，但你细究之下可能会发现，大家的发病原因是不同的：张三是因为A基因突变导致的，而李四是由于B基因突变造成的。

细化到基因层面来探究不同的发病原因，然后针对不同问题分别施治，这就体现出“精准医疗”的“精准”之所在。

今天这款新药，它用的就是精准医疗的新思路：这17种癌症虽然长在全身完全不同的位置，但它们都是由于同一种基因变异所导致。

但凡通过基因检测发现：你的癌症是由于一类叫做NTRK基因出现“融合”（fuse, 基因变异现象）而导致的，那么理论上你就可以使用这种新药。

另外，目前从临床使用的结果来看，这种抗癌药的效果非常好。我找了一下他家公布的实验数据，50个晚期癌症病人中38个人（也就是占比超过3/4），在用药过后他们的肿瘤明显减小；然后这38个人当中有30个人（在总人数中占比也将近80%），在接受12个月的治疗以后，肿瘤停止生长，或者说没有再出现新的肿瘤。

这就意味着：这款抗癌新药不仅适用面广，而且有效性超过75%。

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说完这些令人振奋的消息，还有几件事情我觉得必须实事求是跟各位交代。首先，这种药非常贵。按照出品方德国拜耳公布的数字（ps.这款药的研发方其实是美国的一家斯坦福出来的创业小公司Loxo，拜耳只是跟他家签订了合作协议），1个月的标准用药价格是32800元。注意，这个价格不是人民币，是美元，并且是很友情的打包价（wholesale acquisition cost），你一颗颗买肯定比这还贵。也就是说，你用药一年，开支就要 393,600美元（超过250万人民币）；即便是针对儿童的特定剂量，一个月的药费也要11000美元。

我看那么有钱的《福布斯》杂志，在报道这款新药时，直接就在标题里喊贵，说这款药“不仅神奇，而且好贵”（amazing drug has an expensive price）。
说实话，看到这个价格，我第一反应是前段时间那部《我不是药神》。但平心而论，制药公司不是慈善组织，特别是看完报道才意识到，这样的高定价背后，他们其实情有可原：这种由NTRK融合所导致的癌症，其实在癌症中不算多见。也就是说，哪怕同样是肺癌，如果你不是由于这种特定基因突变所导致，那这种新药对你来说可能也不管用。按照《华盛顿邮报》的报道，在主要类型的癌症当中，只有不到1%是由这种NTRK基因变异所导致的；在美国符合这种基因变异的癌症病人一年也就2000-3000人。

更让人沮丧的是，即便是这两三千人，也很难知道自己的基因是否符合治疗条件。因为必须要通过专门的基因检测，你才能断定自己所患的癌症是不是跟NTRK基因有关，而这样的基因检测本身又要耗费数千美元。所以在高兴过后，这款新药要我们面对的其实是两盆冷水：第一，这样一种看似能应对多种癌症的新药，它的适用面其实可能远没有那么广，只能说它为罹患这些恶性肿瘤的人们多带一点点希望；第二，就是为了这一点点希望，你可能需要耗费的金钱岂止百万之巨。

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但是，纵然眼下只多了一点点微光，我们也应该从这样的新闻里看到希望。首先，各位要意识到：这已经不是美国批准的第一款精准医疗药物了，早在去年他们就批准了另一款。这就是说：只要方法论走通了，那么可以预见：在不久的将来，针对更多类型基因突变的抗癌新药还会屁颠颠地陆续赶来。

另外关于费用的问题，基因检测的价格这些年一直在以对折再对折的方式不断下降。相信不久的将来，不管美国还是中国，将基因检测纳入基本的预防医疗，我想是趋势所向。当可以确诊的病患数量增多，药品价格自然也会下降。

而且从美国的经验可以给到启发：慈善机构、商业保险公司在癌症新药的使用上，能给到患者很大程度的经济援助。在拜耳公司关于这款新药的声明中就特别提到，他们正与多数保险公司合作，希望把这款药的自费价格降到惊人的每！月！只！要！20美元。

所以，放眼抗击癌症的漫漫征途，人类的全面胜利真的已经不远：治疗癌症已经在大方向和方法论上取得根本性突破，接下来我们所需要的就是多一点点时间和耐心，让科学家们用花式打法将其各个击破。而我们现在需要做的，无非就是强身健体：在与疾病赛跑的过程中，你为自己争取的时间越多，就越有机会等到最终胜利的那一天。
精选留言
  • 非常感谢虎哥在那些明星私生活八卦不断上热搜榜的年底“放松”中，更新了这则拯救生命，给癌症患者带来希望的头条新闻。希望我的二伯能扛过这次化疗，熬到吃精准抗癌药，治愈癌症的一天！
  • 基因宝宝VS基因药物，啪啪啪
  • 最近的新闻里都提到了基因，基因编辑，改变基因的致癌药，科学家们对基因的研究必定会改变人类的生活，给科学家们的发现和发明点赞。

作者： RESSRC

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